“买不起25亿韩元一支的天价药，我的孩子难道真的就要等死了吗？”

本月7日，韩国母亲A某在青瓦台请愿板中上传了名为“请帮助患有肌肉病的婴儿注射世界上唯一的基因治疗剂”的请愿文章。

A某表示，自己的女儿刚满一周岁，患有名为“脊髓性肌萎缩症（SMA）”的罕见疾病，虽然已经研发出针对这种疾病的治疗剂，但是高达25亿韩元的药剂费将孩子挡在了康复的门外。

脊髓性肌萎缩症是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，一般是由于运动神经元存活基因1（SMNl）突变所导致，每~1万名新生儿中就有1名患病。

A某表示：“我女儿出生后不久就出现了症状，3个月大时被确诊了脊髓性肌萎缩症，开始使用治疗剂Spinraza。”

Spinraza是维持脊髓性肌萎缩症不进一步恶化并维持运动神经元的活性的治疗剂，需要持续注射。

A某称自己女儿的病情发展的很快，现在连挺着脖子坐着都做不到，躺着喊已经成为了常态，呼吸也不稳定，需要佩戴呼吸器。

“医院因为女儿是罕见病所以都不接受，即使女儿发着烧，呼吸都不稳定，我也只能带着女儿花费3个小时乘坐价值50万韩元的私家救护医院。”

“很多像我女儿一样患病的孩子即使活着，也不能随心所欲地活动身体，生活在巨大的痛苦中。虽然孩子们还不会说话，但是他们比我们这些父母感受到的痛苦更多。”

“现在我们终于看到了希望，韩国终于也有了名为Zolgensma的几近可以完全治愈脊髓性肌萎缩症的治疗剂！”

Zolgensma是瑞士诺华制药集团研发的一种基因疗法注射剂，只需要单次注射就可以让脊髓性肌萎缩症痊愈。

可以说Zolgensma是所有脊髓性肌萎缩症患者可以过上正常生活的救星，它让所有脊髓性肌萎缩症患者的家人看到了曙光。

但是Zolgensma单只价格高达多万美元、多万人民币、25亿韩元！它是史上单价最高的药物，名副其实的天价药！

高昂的价格就像一座大山压在了脊髓性肌萎缩症患者及其家人身前，挡住了治愈的曙光……A某和她的女儿就是其中一份子。

于是A某向青瓦台呼吁，将Zolgensma纳入保险，让患病的孩子们都有机会使用Zolgensma。

A某表示：“留给孩子们的机会已经不多了，请在我们的孩子还有机会治愈的时候帮助我们。让孩子们有机会在幼儿园和朋友们一起玩耍，让正在追逐梦想的孩子们不要失去光芒。恳求大家帮助我们。”

目前A某的请愿仅有多人同意，政府也以健康保险财政负担等为由，持慎重立场。

看到这条新闻不禁让人想起了我国电影《我不是药神》中治疗慢粒白血病的天价药“格列卫”，碰巧的是格列卫和Zolgensma一样也是诺华制药集团研发的治疗药物。

在《我不是药神》的原型事件发生之后，我国将格列卫列入了医保，但是Zolgensma目前只有英国、德国、日本、美国、法国等几个国家纳入医保或是由国家承担治疗费用，另外还有30几个国家正在和诺华制药集团谈判，希望该治疗剂能降价让国家有能力将其纳入医保。

25亿韩元，有多少家庭能拿出这么多钱给孩子治病呢？家境一般的家庭只能望洋兴叹，期盼着哪一天Zolgensma被纳入了自己国家的医保……

可是Zolgensma会降价吗？面对各种“天价药”的指责，诺华制药集团只是以抽签的方式为一部分买不起药的患者提供治疗，这种“抽签”被外界称为是一种营销策略，是在利用舆论逼政府将他们的天价药纳入医保。

毕竟将5亿韩元的天价药列入医保并不是一件小事，国家有负担也是正常的，真正能决定Zolgensma是否可以挽救全球脊髓性肌萎缩症患者的是诺华制药集团，Zolgensma没有代替品，如今也没有药神……