俄罗斯卫星通讯社（Sputnik）20日报道，俄国第4大城叶卡捷琳堡（Yekaterinburg）一名7个月大的男婴被诊断出罹患“脊髓性肌肉萎缩症”（spinalmuscularatrophy，简称SMA），之后医生为其注射了一剂要价.5万美元（约合人民币万元）的全球最昂贵药物Zolgensma，这笔庞大医疗费用，由叶卡捷琳堡前市长罗伊兹曼（EugeneRoizman）名下的慈善基金会筹集到了。

报道中说，俄罗斯的类似药物对SMA没有长效作用，患者需要终身用药，而注射一次Zolgensma就可以终生受用。Zolgensma是基因替代疗法，可以替代患病基因从而使身体恢复健康。

婴幼儿罹患遗传性SMA的机率约为万分之一，且有5到7成患上最严重的第一型，经常在数月内出现逐渐瘫痪、呼吸和吞咽困难等症状，且有9成会在两岁不敌病魔，就算生存下来，也可能须倚赖呼吸器维生。

瑞士药厂诺华集团（Novartis）研发的Zolgensma，用以治疗2岁以下SMA病患，包括尚未出现病症者。该药采用最新的基因疗法，将健康的DNA（去氧核糖核酸）直接植入人体细胞，以修补有缺陷的基因，进而达到治疗目的。这款史上最贵药物于年5月获美国食品药物管理局（FDA）批准上市。

FDA指出，Zolgensma越早开始治疗效果越好，但无法恢复治疗前已产生的身体损害，最常见的副作用是出现肝酵素上升及呕吐等现象，治疗后须观察数月。

诺华声称，即便创下史上药价新高，但比起现行的SMA药物Spinraza治疗10年约万美元（约人民币万元）的价格，一次性的Zolgensma疗程相对便宜许多。此外，在美国上市时，诺华不仅让保险业者分5年摊付费用，并可以签署协议，只有在药物发挥疗效的情况下才需要付款。